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神经科学家在肌萎缩侧索硬化症中找到分子线索 提示潜在的新药靶点

研究人员发现了运动神经元无法修复ALS中氧化基因组损伤之间的联系,这表明DNA连接酶靶向治疗可以预防或减缓疾病进展。发现的缺陷是DNA连接酶III,它是连接成熟神经元中单链DNA断裂的重要酶,一旦磨损,就不再能够新生长或在体内补充。休斯顿卫理公会的研究人员发现神经细胞的修复缺陷会向大脑发送信息,从而为预防或减缓肌萎缩侧索硬化的可能治疗打开了大门。ALS也称为Lou Gehrig病,是一种以快速进展性肌肉无力为特征的绝症,最终影响一个人吞咽和呼吸的能力。

该团队由Muralidhar Hegde博士和Haibo Wang博士领导,他们在9月11日的一篇题为“突变FUS导致DNA结扎缺陷抑制肌萎缩侧索硬化中的氧化损伤修复”的文章中描述了他们的发现。自然通讯问题。他们发现的新途径表明DNA连接酶靶向治疗可以预防或减缓疾病进展。

该研究由国家卫生研究院,肌肉萎缩症协会,ALS协会和休斯顿卫理公会研究所资助。其他与Hegde和Wang合作的研究人员是休斯顿卫理公会的Joy Mitra,Pavana Hegde,Bradley Eckelmann和Sankar Mitra。来自比利时Leuvan Brain Institute的Wenting Guo,Tijs Vandoorne和Ludo Van Den Bosch;和来自新墨西哥大学的Alan Tomkinson。

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