在我们不得不依靠COVID-19药物和疫苗的临床试验的时代，《美国国家科学院院刊》(PNAS)的一项新研究带来了有关已注册临床试验可信性的好消息。 。

作者是两位博科尼经济学教授，杰罗姆·阿达(Jerome Adda)和马可·奥塔维亚尼(Marco Ottaviani)，以及他们的前理学硕士学生克里斯蒂安·德克尔(Christian Decker)，现在是苏黎世大学的博士研究生。

在临床试验中，统计学意义是新药上市许可的关键前提。在一定的显着性阈值下，试验结果实际上可能是由于偶然因素，而不是由于药物的功效。考虑到所涉及的研究成本以及赞助该试验的制药公司的巨大潜在利润诱惑，研究人员可能会面临压力，要求美化数据。先前对许多学科的科学期刊中报道的统计测试结果的研究实际上确实检测到显着高于显着性阈值的显着性浓度异常集中，从而增加了对选择性报道和操纵的怀疑。

Adda，Ottaviani和Decker将注意力集中在全球最大的注册机构ClinicalTrials.gov上注册的试验中，并着眼于同一药物的II期和III期试验结果的差异。在第二阶段，最初仅在一小部分人(通常只有几百人)中确定药物的功效;然后，在较大的一组志愿者(通常是几千名)中确定了第三阶段的安全性和有效性。合理的期望是，将在第三阶段确认II期的统计显着性，并且将暂停在II期阈值以下记录显着性水平的试验。

观察所有已注册的试验，研究人员仅在第三阶段观察到显着性阈值附近的不连续性，而没有观察到先前研究所揭露的峰值：仅在阈值之上的试验仅比预期的多得多。然后，他们将观察结果限制在前十大制药公司和较小规模的运营商所注册的试验中。尽管较大的公司更倾向于在第二阶段的阈值以下暂停试验，但是小型公司倾向于继续进行更多的处于阈值以下的试验，最终在第三阶段的记录中占有更高的份额。大型公司在第三阶段超过阈值的试验结果的预计份额为65%，实际记录的份额为68%;与小公司(进入第三阶段，也没有那么有希望的候选药物)，

Ottaviani教授解释说：“即使是小公司进行的III期试验，我们也没有观察到结果的峰值正好超过显着性阈值。我们认为注册过程是透明度的关键”。