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前所未有的疗法对于没有治疗选择的血癌患者有效

根据临床结果,西奈山的研究人员发现了一种新型治疗方法,可以对特定类型的骨髓癌患者有效,这种患者对几种标准疗法具有抗性。试验于8月在“新英格兰医学杂志”上发表。

该试验用地塞米松测试了selinexor,这种组合在超过四分之一的患者中显着降低了癌症,包括两名完全缓解的患者。蛋白质和信使RNA是癌细胞生长的重要组成部分,selinexor具有前所未有的机制,阻止蛋白质和信使RNA从癌细胞核向细胞质的输出,导致癌细胞死亡。对于患有多发性骨髓瘤(一种称为浆细胞的白细胞癌)的近40%的患者,该疗法至少引起最小的反应。

“这项研究证明,一种具有新作用机制的新型一流药物可以杀死患者的癌细胞,”该研究的资深作者Sundar Jagannath说,MBBS,多发性骨髓瘤计划主任和医学教授(西奈山的Tisch癌症研究所的血液学和肿瘤内科。“这证明了这种药物可以用于那些已经用尽所有其他治疗费用的患者,否则他们会接受临终关怀治疗。”

这项名为STORM Part 2研究的临床试验研究了在美国和欧洲的试验中,122名接受口服药物selinexor和地塞米松治疗的患者的反应。西奈山在国际研究中招募了四分之一的患者。

患者通常在一两个月内看到对药物的反应。虽然没有器官毒性,但副作用包括血液计数低而没有出血,恶心,呕吐,食欲不振或疲劳。

“这项研究对于多发性骨髓瘤患者在多种其他疗法上没有取得成功是有意义的,”该研究的第一作者,医学博士,西奈山Tisch癌症研究所多发性骨髓瘤项目临床研究主任说。“越来越多的患者对多发性骨髓瘤治疗中使用的标准药物有抵抗力,这些患者的总体生存期很短,有时不到三个月。”

Selinexor于7月初被FDA批准用于对多种疗法有抗药性的患者。该研究由selinexor制造商Karyopharm资助。

Selinexor也正在研究多发性骨髓瘤与其他批准的多发性骨髓瘤药物以及其他恶性肿瘤如淋巴瘤和卵巢癌。

这项研究是西奈山Tisch癌症研究所团队骨髓瘤研究的一个重要里程碑,该研究所最近推出了一个新的多发性骨髓瘤卓越中心。新中心汇集了国际公认的医生,为患有多发性骨髓瘤和相关疾病的患者提供全面,富有同情心的护理,并推动创新研究和个性化治疗,从而治愈。Jagannath博士将担任该中心的主任,该中心负责治疗该国最多的骨髓瘤患者。

“多发性骨髓瘤的卓越中心是Tisch癌症研究所的一部分,在国家癌症研究所指定的癌症中心最先进的设施中使用最先进的诊断和治疗方法,”医学博士Ramon Parsons说。博士,Tisch癌症研究所所长,肿瘤科学主席,以及西奈山伊坎医学院癌症研究的Ward-Coleman教授。“协调护理团队包括来自骨髓移植计划,病理学,放射学,免疫学,基因组学,传染病,整形外科,心脏病学和肾脏病学的专家,患者将获得广泛的全面支持服务,包括社会工作者,财务顾问和神职人员。“

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