一种新的基因疗法可以将某些脑神经胶质细胞转变为功能性神经元，从而有助于在中风后或在阿尔茨海默氏症或帕金森病等神经系统疾病中修复大脑。在一系列动物研究中，由陈琛博士领导的宾夕法尼亚州立大学研究小组开发了一种新的基因疗法来重新编程胶质细胞 - 它们围绕着每个神经元，当神经元死亡时可以被激活 - 并将它们变成健康的，功能神经细胞。

陈 - 教授和Verne M. Willaman生命科学主席于11月4日在圣地亚哥神经科学学会年会上发表了研究结果 - 他表示，虽然需要进行更多的研究，但他希望这项创新技术能够最终实现。能够帮助患有脑损伤和退行性神经系统疾病的患者。“对于严重的神经系统疾病，如中风，阿尔茨海默病和帕金森病等，医疗需求尚未得到满足，”陈说。“神经元丢失是大脑和脊髓中这些功能缺陷的常见原因。因此，仅仅针对受这些神经退行性疾病影响的细胞信号传导途径而不再生新神经元对于恢复失去的大脑功能将不是最有效的。”

除神经元外，人脑还由神经胶质细胞组成，神经胶质细胞围绕着每个神经元，有助于支持健康的大脑功能。Chen说，这些神经胶质细胞中的每一个都包含在大脑早期发育过程中被沉默或关闭的神经基因。通过创建一种新的体内细胞转化技术，Chen说他和他的团队能够在大脑受损部位注射神经转录因子NeuroD1--一种激活神经元基因并沉默胶质基因的蛋白质 - 来感染神经胶质细胞。然后NeuroD1与神经胶质细胞的DNA结合并激活神经元基因，将神经胶质细胞转变为功能神经元。

“这是一种内部神经再生的经济方式，无需移植外部细胞，”陈说。“因为胶质细胞在人类大脑中都很丰富，所以每个患者都具备内部神经再生的潜力，而这种神经再生尚未完全实现。”Chen说，在他们的动物研究中，他们不仅能够用新技术再生神经元，还能恢复运动和认知功能。“例如，目前对中风患者的治疗必须在数小时内进行，因为药物在受伤和死亡之前试图保护神经元，”陈说。“我们的新技术不同之处在于，它实际上会在神经元死亡后再生神经元，并且可以在受伤后数天，数周或数月使用。”

虽然该技术仅在动物身上进行过测试，但陈说他和其他研究人员希望最终在人体临床试验中测试该技术。当患者经历中风等伤害，或患上像阿尔茨海默氏症这样的神经系统疾病时，大脑部分神经元就会死亡，导致大脑功能下降。陈说，由于成年人没有自己再生神经元的能力，开发一种帮助患者制造新神经元的治疗方法将有益于大量目前无法治愈的神经系统疾病患者。

除了开发基因疗法外，陈和他的团队还在研究将人类神经胶质细胞转化为神经元的药物疗法。研究人员已经在细胞培养中体外进行药物治疗取得了成功，陈说他们希望进入体内动物研究并最终帮助人类患者。这项工作得到了美国国立卫生研究院，阿尔茨海默氏症协会和Charles H. Skip Smith捐赠基金的支持。Chen的团队成员在此演讲中包括来自宾夕法尼亚州立大学的Ziyuan Guo，Zheng Wu，Yue Wang，Jiuchao Yin，Lei Zhang，Yuchen Chen;和龙娇阁，来自中国科学院。