AndréJulião|AgênciaFAPESP–巴西圣保罗大学RibeirãoPreto医学院(FMRP-USP)的研究人员证明，白血病药物三氧化二砷具有治疗髓母细胞瘤的潜力，髓母细胞瘤是儿童中最常见的一种脑癌。当他们在从这类肿瘤中最具侵略性的亚组之一中提取的细胞上测试三氧化二砷时，就肿瘤细胞死亡而言，他们获得了令人鼓舞的结果。该药物还使肿瘤细胞对放射治疗更加敏感。

这项研究发表在《科学报告》上，得到了FAPESP的支持。

“根据其分子特征，目前公认了十二个髓母细胞瘤亚组，这也预示了预后。预后最差的亚组之一称为SHH。该肿瘤具有TP53基因的体细胞突变，并已通过化学和放射疗法治疗。”该论文的第一作者Paulo Henrique dos Santos Klinger说，这是FMRP-USP硕士研究的一部分，并获得了奖学金的支持。由国家科学技术发展委员会(CNPq)提供。

该研究是“FMRP-USP教授”Luiz Gonzaga Tone领导的“新兴治疗靶标与与肿瘤发生相关的发育途径之间的相互作用：强调小儿恶性肿瘤”项目的一部分。

Tone说：“该项目着重于深入研究控制正常胚胎发育的信号通路失调及其与小儿癌症的发作和发展的联系。”

放射疗法可能会对孩子的大脑造成严重的不良影响，从而引起认知，内分泌和运动问题。因此，制定减少或消除辐射需求的治疗策略的重要性很重要。

在这项研究中，研究人员选择了不同的SHH肿瘤细胞系，并测试了不同剂量的三氧化二砷(一种用于治疗急性髓性白血病的药物)。他们还结合药物的使用测试了不同剂量的辐射。

事实证明，三氧化二砷能够杀死肿瘤细胞并阻止新的肿瘤细胞集落的形成。当药物与放射疗法结合时，效果增强。当将该药物应用于健康细胞时，未发现有明显毒性。

此外，仅三氧化二砷就可用于治疗小至三年的小儿髓样母细胞瘤患者，可能与通常用于治疗这类癌症的化学疗法药物结合使用。该年龄段患有脑癌的儿童不能接受放射治疗，因为它可能对中枢神经系统造成不可逆转的损害。

突变

选择该药物是因为它是白血病中SHH信号传导途径的众所周知的阻断剂。SHH途径对人类胚胎发育至关重要，并且在胚胎形成完成后将其失活。如果由于某种原因(目前尚不知道)重新激活该途径，那么癌症可能会发展，包括某些类型的皮肤癌以及各种类型的白血病和髓母细胞瘤。